Không chỉ ALS – rất nhiều bệnh khó đang có thuốc mới được thử nghiệm rộng rãi
Không chỉ riêng Mỹ - Hàn , Đài , Trung cũng trở thành những quốc gia hàng đầu về thử nghiệm lâm sàng
MANAM – Kết nối bệnh nhân Việt Nam với bệnh viện, giáo sư và các chương trình nghiên cứu y khoa quốc tế tiên tiến.
Đầu năm 2026, MANAM đã thành công hỗ trợ một bệnh nhân Việt Nam mắc ALS sang Mỹ tham gia chương trình thử nghiệm thuốc mới tại Massachusetts General Hospital (Mass General) – một trong những bệnh viện và trung tâm nghiên cứu y khoa hàng đầu tại Mỹ.
Đến nay, bệnh nhân vẫn đang được theo dõi theo chương trình nghiên cứu và bước đầu ghi nhận đáp ứng khả quan với thuốc. Đây một tín hiệu tích cực và cũng cho thấy một hướng đi mới cho những bệnh nhân mắc bệnh nặng, bệnh hiếm hoặc đã không còn nhiều lựa chọn điều trị tiêu chuẩn.
Không chỉ ALS – rất nhiều bệnh khó đang có thuốc mới được thử nghiệm
Thử nghiệm lâm sàng ngày nay trải rộng trên nhiều nhóm bệnh: ung thư giai đoạn tiến triển, u não, Alzheimer, Parkinson và các bệnh thoái hóa thần kinh, bệnh di truyền, bệnh máu, bệnh tự miễn và hàng nghìn bệnh hiếm.
Điều đặc biệt là một số loại thuốc hoặc công nghệ mà bệnh nhân chưa thể tiếp cận trong điều trị thông thường có thể đã xuất hiện trong Phase I, II hoặc III clinical trial.
Đây chính là giá trị của việc tìm kiếm thử nghiệm lâm sàng theo chẩn đoán, gene/biomarker, giai đoạn bệnh và những điều trị bệnh nhân đã trải qua.
Nhưng Mỹ không còn là lựa chọn duy nhất
Một thay đổi rất đáng chú ý trong vài năm gần đây là trung tâm của đổi mới y học đang mở rộng mạnh sang châu Á.
Trung Quốc: tốc độ phát triển thuốc mới đang tăng rất nhanh
Dữ liệu chính thức cho thấy chỉ riêng năm 2025, Trung Quốc đăng ký 2.997 thử nghiệm thuốc mới, trong đó 2.171 thử nghiệm – tương đương 72,4% – liên quan thuốc sáng tạo Class 1 chưa từng được đưa ra thị trường trên phạm vi toàn cầu. Trong nhóm này, thuốc ung thư chiếm tới 37,5%.
Cũng trong năm 2025, Trung Quốc phê duyệt 76 thuốc sáng tạo mới, tăng mạnh so với 48 thuốc năm 2024 và lập mức cao kỷ lục.
NMPA hiện còn triển khai cơ chế đánh giá hồ sơ thử nghiệm một số thuốc sáng tạo trong 30 ngày, đặc biệt với thuốc cho bệnh hiếm, trẻ em, nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và các chương trình phát triển thuốc đồng thời trên toàn cầu.
Điều này cho thấy Trung Quốc không còn đơn thuần đi sau Mỹ về thuốc mới mà đang trở thành một trong những thị trường nghiên cứu thuốc sáng tạo quan trọng của thế giới.
Hàn Quốc: hệ sinh thái clinical trial rất mạnh
Theo Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc (MFDS), năm 2025 Hàn Quốc phê duyệt 783 thử nghiệm lâm sàng, tăng 4,8% so với năm trước.
Từ tháng 6/2026, MFDS tiếp tục triển khai cơ chế rút ngắn quá trình thẩm định đối với thuốc mới, sinh phẩm và thiết bị y tế sáng tạo, nhằm đưa các công nghệ mới đến bệnh nhân nhanh hơn.
Với hệ thống các bệnh viện đại học lớn và năng lực nghiên cứu mạnh, Hàn Quốc là một thị trường rất đáng chú ý đối với ung thư, huyết học, thần kinh, bệnh hiếm và các thuốc sinh học mới.
Đài Loan: đặc biệt mạnh về ung thư và nghiên cứu giai đoạn sớm
Đài Loan cũng đang tăng tốc thu hút các nghiên cứu thuốc mới. Tháng 8/2026, TFDA tiếp tục đơn giản hóa thủ tục đối với một số thử nghiệm thuốc lần đầu tiên trên người – First-in-Human, đồng thời vẫn yêu cầu kiểm soát đạo đức và an toàn nghiêm ngặt.
Mỹ vẫn sở hữu nhiều trung tâm nghiên cứu hàng đầu thế giới và có những trial mà nơi khác chưa có. Tuy nhiên, không phải bệnh nhân nào cũng nhất thiết phải đi Mỹ.
Nếu một trial phù hợp đang có tại Hàn Quốc, Trung Quốc hoặc Đài Loan, bệnh nhân Việt Nam có thể có lợi thế rất lớn về khoảng cách địa lý, thời gian bay, khả năng quay lại bệnh viện nhiều lần và tổng chi phí đi lại – lưu trú có thể thấp hơn đáng kể so với việc điều trị dài ngày tại Mỹ.
Và câu chuyện này không dừng lại ở ALS, cũng không dừng lại ở nước Mỹ.
Từ Mỹ đến Hàn Quốc, Trung Quốc và Đài Loan, hàng loạt thuốc mới và công nghệ điều trị đang được đưa vào thử nghiệm mỗi năm. Đối với những bệnh nhân mắc bệnh khó, bệnh hiếm hoặc đã gần hết lựa chọn điều trị tiêu chuẩn, tìm kiếm clinical trial phù hợp có thể là một hướng đi đáng được đánh giá nghiêm túc.
Thử nghiệm lâm sàng không đảm bảo hiệu quả điều trị. Mỗi bệnh nhân phải đáp ứng tiêu chuẩn tuyển chọn riêng và cần được nhóm nghiên cứu đánh giá nguy cơ – lợi ích trước khi tham gia.