Liệu Pháp CAR-T và tất cả những câu hỏi cần biết: chữa cho trẻ em là dễ nhất còn người lớn mới khó!

MANAM - Đối tác hỗ trợ CAR-T tại nước ngoài sớm nhất và am hiểu nhất tại Việt Nam, từ 2017.

Liệu pháp CAR-T là liệu pháp thần kỳ khỏi bệnh trên 90%, điều trị một lần, không đau đớn. Liệu pháp CAR-T có chi phí khởi điểm chỉ từ $200000 (~5 tỷ VND) tại nước ngoài.
 

Tại sao trẻ em mắc bệnh ung thư máu lại có sự đáp ứng tốt hơn đối với liệu pháp tế bào CAR-T?

Bệnh bạch cầu lympho cấp tính (ALL) là một loại bệnh hiếm hoi của tế bào miễn dịch (tế bào B hoặc tế bào T) ảnh hưởng đến trăm ngàn người hàng năm. Đây là loại bệnh bạch cầu phổ biến nhất ở trẻ em. Kết quả điều trị có thể thay đổi tùy thuộc vào tuổi của bệnh nhân và phương pháp điều trị. Ví dụ, người trưởng thành và trẻ em mắc ALL có những đáp ứng và kết quả với liệu pháp tế bào CAR-T khác nhau. Trẻ em thường có kết quả tốt hơn, nhưng tại sao lại như vậy?

Có thể bạn chưa biết, rằng người trưởng thành sẽ thường có nhiều tác dụng phụ hơn trong điều trị bệnh. (Theo Nitin Jain-  Bác sĩ Jain điều trị bệnh nhân người trưởng thành mắc ALL, Giáo sư Bộ môn Bạch cầu tại Trường Đại học Texas MD Anderson Cancer Center nói).

Các tác dụng phụ bao gồm Hội chứng phóng thích cytokine và tổn thương thần kinh có ảnh hưởng đến người bệnh như thế nào?

Liệu pháp tế bào CAR-T điều trị ALL bằng cách sử dụng tế bào miễn dịch của bệnh nhân, được loại bỏ và tái kỹ thuật trong phòng thí nghiệm. Sau một vài tuần, các tế bào đã được sửa đổi này được đưa trở lại bệnh nhân, thường sau khi bệnh nhân đã nhận liệu pháp hóa trị trong khoảng thời gian trung gian. Đội ngũ huyết học/oncology sẽ theo dõi bệnh nhân một cách cẩn thận để tìm kiếm tác dụng phụ bất kỳ nào trong những ngày ngay sau khi điều trị.

Hai tác dụng phụ chính của liệu pháp tế bào CAR-T là hội chứng phóng thích cytokine (CRS) và tổn thương thần kinh (ảnh hưởng đến chức năng não và hệ thần kinh). 

  • CRS còn được gọi là cơn bão cytokine: khi cơ thể bắt đầu tạo ra cytokine có thể gây ra các triệu chứng nghiêm trọng (cytokine là một loại protein ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch).
    Cấp độ 1, mức độ nhẹ nhất của CRS, được biểu hiện qua những cơn sốt - một tác dụng phụ khá phổ biến ở các bệnh nhân trải qua liệu pháp tế bào CAR-T. Nó có thể được điều trị và thường biến mất sau vài ngày. Các triệu chứng CRS nghiêm trọng hơn bao gồm huyết áp thấp và nồng độ oxy thấp trong máu, đòi hỏi sự hỗ trợ bằng oxy và dịch/hoá chất tĩnh mạch để cải thiện huyết áp. Một số bệnh nhân có thể cần điều trị tại ICU để giúp kiểm soát những triệu chứng nghiêm trọng này. Thuốc như tocilizumab (Actemra) và steroid thường được chỉ định, điều này tốt vì chúng có tác dụng nhanh chóng.

  • Hội chứng tổn thương thần kinh liên quan đến tế bào miễn dịch (ICANS) là tên gọi lâm sàng mới cho tình trạng tổn thương thần kinh có thể xảy ra trong vài ngày đến vài tuần sau liệu pháp tế bào CAR-T. Bệnh nhân thường trải qua tình trạng sưng não, quên và có biểu hiện lúc nào cũng nhớ mà không thể gọi ra tên một người nào đó khi họ đứng trước mắt. Tác dụng phụ này phổ biến, nhưng may mắn là có thể đảo ngược ở đa số bệnh nhân.

  • Các biến chứng khác từ liệu pháp tế bào CAR-T bao gồm: số lượng tế bào trắng máu thấp và nguy cơ nhiễm trùng,..

Các thử nghiệm lâm sàng cho người trưởng thành hiện tại có thể giúp nối kết giữa nghiên cứu và điều trị cho trẻ em, nhưng đừng vội mừng!

Hiện nay, có một liệu pháp tế bào CAR-T dành cho ALL ở trẻ em. Nó được gọi là tisagenlecleucel (Kymriah) và đã được FDA phê duyệt vào năm 2017 cho trẻ em và người trẻ đến 25 tuổi mắc bạch cầu lympho B tái kỹ thuật (không phản ứng với liệu pháp) hoặc đã tái phát ít nhất hai lần.

Tisagenlecleucel vẫn chưa được phê duyệt cho các bệnh nhân ALL trưởng thành trên 25 tuổi vì người trưởng thành không được thử nghiệm lâm sàng sớm. Các nghiên cứu song song tại các trung tâm học thuật khác nhau với các sản phẩm CAR-T khác nhau hiện vẫn đang được điều tra CAR-T ở ALL của người trưởng thành.

Liệu pháp tế bào CAR-T ở Việt Nam “đỉnh” như vậy, tại sao Việt Nam không ứng dụng mạnh mẽ?

Tính đến thời điểm hiện tại, ở Việt Nam CAR-T chưa phải là một phần của chương trình điều trị ung thư. Bởi lẽ, việc phát triển CAR-T therapy đòi hỏi cơ sở hạ tầng và đội ngũ nghiên cứu y học mạnh mẽ, đặc biệt là các phòng thí nghiệm, các cơ sở y tế có khả năng hỗ trợ các thực nghiệm lâm sàng. Các yếu tố về chi phí tài chính, đào tạo chuyên gia, phê duyệt và giám sát, nghiên cứu và thử nghiệm,... Đây có thể là những thách thức nhưng đồng thời cũng chính là mục tiêu trong tương lai của nền y học Việt Nam.

Vậy bệnh nhân Việt Nam không thể có cơ hội tiếp cận với cách điều trị với CAR-T???

MANAM là đơn vị tiên phong gửi bệnh nhân Ung thư máu và hạch đến các nước như Mỹ, Hàn Quốc, Trung Quốc, một số nước Châu Âu,... ngay từ những ngày đầu có liệu pháp CAR-T. Vì với sự đầu tư mạnh mẽ vào nghiên cứu và phát triển y tế, bao gồm liệu pháp điều trị với CAR-T cùng với hệ thống y tế tiên tiến, tài nguyên y tế cao cấp; quá trình phê duyệt và quản lý linh hoạt, hiệu quả,...đã tạo ra cơ hội cho những bệnh nhân ung thư khó điều trị, họ luôn đi trước về ứng dụng và mở rộng nhóm bệnh điều trị. Chi phí cũng giảm hơn nhiều so với trước đây khi chỉ từ $200,000 đô Mỹ cho liệu pháp CAR-T tại Trung Quốc liên kết với Hoa Kỳ. Thay vì bất buộc phải chi hàng chục tỷ như trước đây tại Singapore và Mỹ. Tất cả điều đó đảm bảo cho bệnh nhân cách đi đúng nhất, hiệu quả nhất và tiết kiệm chi phí nhất. 

 

Hãy liên hệ với MANAM – Dẫn Đầu Kỷ Nguyên Điều Trị Y Tế Hiệu Quả Tại Nước Ngoài để được tư vấn chi tiết:

- Fanpage: www.facebook.com/manam.vn

- Văn Phòng: 235b Nguyễn Văn Cừ, Phường Nguyễn Cư Trinh, Quận 1, TP. Hồ Chí Minh

- Tổng đài: 0283 920 77 88

- Hotline: 08 9988 7790


► LƯU Ý:

Tất cả dịch vụ tư vấn hỗ trợ của MANAM là Hoàn Toàn Miễn Phí. Bệnh nhân chỉ cần thanh toán các chi phí như: phí chuyển phát nhanh, phí dịch hồ sơ bệnh án, phí xét nghiệm,..